Leiden, 1 juli 2024 – Met trots deelt CHDR (Centre for Human Drug Research) de resultaten van de baanbrekende fase 1 klinische studie naar de werking van UB-312 bij patiënten met de ziekte van Parkinson, afgelopen week gepubliceerd in Nature Medicine. Deze studie is een wetenschappelijke doorbraak in de zoektocht naar een actieve immunologische benadering van de ziekte van Parkinson.

Voor de ziekte van Parkinson, een progressieve neurodegeneratieve aandoening, bestaat momenteel nog geen goedgekeurde behandeling die de ziekteprogressie vertraagt of stopt. Resultaten van deze eerste patiëntenstudie, uitgevoerd door het Centre for Human Drug Research (CHDR) in Leiden, in samenwerking met het Amerikaanse bedrijf Vaxxinity, Inc. en de Michael J. Fox Foundation, werden afgelopen week gepubliceerd in Nature Medicine. Het baanbrekende onderzoek toont aan dat actieve immuuntherapie met UB-312 niet alleen veilig en goed verdraagbaar is, maar ook leidt tot de gewenste immunologische respons bij patiënten met de ziekte van Parkinson.

Kandidaat-geneesmiddel UB-312 veelbelovend

In de succesvolle klinische studie naar de werking van UB-312 werd het kandidaat-geneesmiddel voor het eerst getest bij patiënten met de ziekte van Parkinson. UB-312 is een vorm van actieve immuuntherapie: middels een vaccinatie met UB-312 wordt het eigen immuunsysteem gestimuleerd om antistoffen te maken tegen pathologische geaggregeerde alfa-synucleïne (aSyn) eiwitten (in de hersenen), die een belangrijke rol spelen bij de ziekte van Parkinson. Uit dit eerste onderzoek onder twintig patiënten, blijkt dat bij een deel van de patiënten, na vaccinatie met UB-312, antistoffen in het hersenvocht werden aangetroffen tegen geaggregeerd aSyn. Ook was een significante verlaging van de concentratie geaggregeerd aSyn zichtbaar in het hersenvocht. De vaccinatie was daarnaast ook nog eens veilig en goed verdraagbaar voor de patiënten.

Mijlpaal in zoektocht naar nieuwe behandeling

De succesvolle studie omvat metingen van klinische werkzaamheid, evenals verkennend onderzoek en is een belangrijke doorbraak in het streven naar innovatieve zorg voor patiënten met de ziekte van Parkinson. De resultaten markeren een mijlpaal in de zoektocht naar nieuwe behandelingen van de ziekte van Parkinson en ondersteunt de verdere ontwikkeling van UB-312.

“UB-312 heeft het potentieel om een belangrijke en krachtige ziekte-modificerende therapie voor de ziekte van Parkinson te worden. Het zou echt geweldig zijn als we in de toekomst mensen kunnen vaccineren tegen deze vreselijke ziekte”, zegt professor Geert Jan Groeneveld, neuroloog en hoofdonderzoeker van de fase 1 klinische studie, uitgevoerd in het Centre for Human Drug Research in Leiden.

Het gaat in dit onderzoek om een nieuwe klasse geneesmiddelen, beter bekend als ‘active immunotherapy medicines’ (AIMs), die op dit moment voor het eerst bij Parkinson-patiënten wordt getest.

Groeneveld: “Deze geneesmiddelen moeten de oorzaak van de ziekte aanpakken en daarmee ook de achteruitgang van patiënten met Parkinson remmen in plaats van de symptomen alleen maar tijdelijk onderdrukken, zoals de huidige Parkinson-geneesmiddelen doen.”

Het schept hoop en verwachting voor een toekomst waarin Parkinson niet langer het verloop van levens bepaalt. Groeneveld: “Dit is een belangrijke wetenschappelijke doorbraak, en de ontwikkeling van de behandeling benadrukt dat de status quo in de Parkinsonzorg niet langer acceptabel is. Het geneesmiddel moet nu op grotere schaal bij Parkinson-patiënten getest worden en zou op de markt kunnen komen als alle onderzoeken positief blijven.”

Eijsvogel, Pepijn, et al. Target engagement and immunogenicity of an active immunotherapeutic targeting pathological α-synuclein: a phase 1 placebo-controlled trial. Nature Medicine (2024): 1-10.